النجاح الإخباري - أعلن باحثو مؤسسة "Sangamo Therapeutics" أن نتائج أول تجربة بشرية لتقنية تعديل الجينات الوراثية، بهدف علاج مرض نادر في أمريكا، كانت مخيبة للآمال.
وبعد الترحيب بتجارب التعديل الجيني باعتباره الأمل الأفضل في علاج الاضطرابات الوراثية، استخدمت تجربة "Sangamo" بروتينات تربط بين أجزاء مستهدفة من الحمض النووي، لتقديم العلاج الجيني لثلاثة مرضى يعانون من اضطراب وراثي نادر، يعطل قدرتهم في معالجة بعض السكريات، ما يسبب تراكما مدمرا في الدماغ والعظام.
ولكن بعد مرور عام و9 أشهر على بدء التجربة، بقيت مستويات السكريات الضارة لدى المرضى على حالها بشكل فعال، ما يلقي بظلال من الشك المخيب للآمال على آفاق "علاج" الجينوم.
وتشمل أحدث التطورات في مجال تعديل الجينات، تقنية CRISPR الحائزة جائزة نوبل، ولكن الطريقة هذه جديدة جدا في مجال التجارب البشرية.
واستخدم علماء "Sangamo" التقنية المطورة لاستهداف الجينات التي ترمز لاثنين من الاضطرابات ذات الصلة: "mucopolysaccharidosis" النوعين "MPS I" و"MPS II".
ويسبب "MPS I" الإصابة بمتلازمة "Hurler"، أي نقص في الإنزيم الذي يكسر سلاسل السكر المعقدة المسماة (glycosaminoglycans)، لدى الأشخاص الأصحاء.
ولدى أولئك الذين يعانون من متلازمة "Hurler"، يتراكم "glycosaminoglycans" في الجسم، ليصبح ساما ويسبب الصمم ومشاكل القلب وتشوهات المفاصل والعمود الفقري والتدهور العقلي.
وفي التجربة، منحت مؤسسة "Sangamo" تسعة مرضى جينات بديلة، ويبدو أنها نجحت (بالمعنى التقني). ورأى العلماء أن استبدال الجينات نجح وتسبب في الحد الأدنى من الآثار الجانبية. وبدأت أجسام المرضى في إنتاج المزيد من الإنزيم المفقود.
وجرت عملية تغيير جينات اثنين من المشاركين في الدراسة، على الأقل، ولكن التجربة لم تنجح في علاج المرض بحد ذاته.
وفي النتائج الأولية التي أُبلغ عنها، شهدت مستويات الإنزيم لدى المشاركين زيادات مشجعة، وكشفت اختبارات البول عن انخفاض مستويات "glycosaminoglycans". ولكن التحسينات هذه لم تستمر.
وفي النتائج الحالية، لم تُظهر مستويات "glycosaminoglycans" تغييرا ملموسا لدى المرضى، بل ازداد بعضها، حسب قول ساندي ماكراي، الرئيس التنفيذي لمؤسسة "Sangamo".
ويعتقد العلماء أن العلاج قد يستمر في الجرعات العالية، ولكن نتائج اليوم يمكن أن تكون مخيبة لآمال المرضى.
